443143416腺相關(guān)病毒（Adeno-Associated Viral Vector，AAV）屬于微小病毒科( parvovirus)，為無包膜的單鏈線狀 DNA 病毒。AAV的基因組約4700bp，包括上下游兩個開放讀碼框架(ORF)，位于分別由145核苷酸組成的2個反向末端重復(fù)序列(ITR)之間。由于腺相關(guān)病毒具有宿主范圍廣、安全性高、免疫原性低、表達穩(wěn)定和物理性質(zhì)穩(wěn)定等優(yōu)點，已被廣泛地應(yīng)用于基礎(chǔ)研究和臨床試驗中，并且腺相關(guān)病毒載體已成為世界上最常用的基因治療載體之一。
AAV特點：
1 安全性高：迄今從未發(fā)現(xiàn)野生型AAV?對人體致病，重組?AAV?基因組序列上去除了大部分的野生型?AAV?基因組元件，進一步保證了安全性；
2 免疫原性低：AAV2的基因組僅?4681?個核苷酸，便于用常規(guī)的重組?DNA技術(shù)進行操作，而且進行動物實驗時造成的免疫反應(yīng)小；
3 宿主范圍廣：能感染分裂細胞和非分裂細胞；
4 表達穩(wěn)定：能介導(dǎo)基因的長期穩(wěn)定表達；
5 物理性質(zhì)穩(wěn)定：在60℃不能被滅活，能抗氯仿；
AAV載體不同血清型
研究發(fā)現(xiàn)?AAV?具有多種血清型，各種不同血清型的?AAV?載體的主要區(qū)別是衣殼蛋白不同，因此對不同的組織和細胞的轉(zhuǎn)染效率存在差異。目前愛科博生物在包裝腺相關(guān)病毒時有9種不同的?AAV?血清型可供客戶選擇，建議客戶針對不同組織器官選擇相應(yīng)血清型的?AAV?病毒，見下表。
不同血清型AAV對各組織器官細胞的親和性
| 感染部位 | 推薦血清型 | 注射方式 |
| 心臟 | AAV9 | 原位多點-局部/尾靜脈-系統(tǒng)性 |
| 肝臟 | AAV8/AAV9 | 尾靜脈注射 |
| 全腦（跨血腦屏障） | AAV9/AAV5 | 尾靜脈注射 |
| 大腦（局部） | AAV9/AAV2/AAV5 | 立體定位注射 |
| 脊髓 | AAV5/AAV1/AAV9 | 鞘內(nèi)注射 |
| 脂肪 | AAV9 | 腹內(nèi)脂肪-腹腔/皮下脂肪-原位 |
| 骨骼肌 | AAV9 | 原位多點注射 |
| 眼睛 | AAV2 | 玻璃體腔注射 |
| 眼睛 | AAV-DJ | 視網(wǎng)膜下腔注射 |
| 肺臟 | AAV5 | 尾靜脈注射 |
| 肺臟 | AAV6 | 無創(chuàng)肺部注射/滴鼻 |
| 腎臟 | AAV2/AAV9 | 腎臟腎盂原位注射/尾靜脈注射 |
| 腸道 | AAV1/AAV5 | 灌腸/腹腔注射 |
| 血管（內(nèi)皮為主） | AAV1/AAV5 | 腹主動脈局部感染 |
| 胰腺 | AAV8 | 腹腔注射/尾靜脈注射 |
腺相關(guān)病毒產(chǎn)品及服務(wù)：
| 編號 | 調(diào)控方式 | 載體名稱 | 滴度 | 熒光標(biāo)記 | 啟動子 |
| AAV-01 | 過表達 | pAAV-MCS | 1012PFU/ml | 無 | CMV |
| AAV-02 | 過表達 | pAAV-IRES-hrGFP | 1012PFU/ml | hrGFP | CMV |
| AAV-03 | 干擾 | pAAV-ZsGreen-miRNA | 1012PFU/ml | ZsGreen | U6 |
| AAV-04 | 干擾 | pAAV-ZsGreen-shRNA | 1012PFU/ml | ZsGreen | U6 |
重組腺相關(guān)病毒包裝案例
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